药商不愿研发相关药物

中华慈善总会罕见病救助办公室表示，因研发药物的成本高、成功率低，而罕见疾病的患者不多。加上内地官方未大力鼓励，内地药厂于无利可图的情况下，并不愿意针对“戈谢病”等罕有疾病的药物进行研发。

以“戈谢病”为例，内地估计目前有一百三十四名患者，每人年均需购买外国药物二十万美元（约一百五十六万港元），不少病人需向中华慈善总会求助。该组织亦称，中国政府亦需承担一定责任，对这类药物的研究、引进、生产及销售，全部没有配套支持。

中华慈善总会指出，中国官方未针对各类罕见疾病的患者人数进行统计，但根据世界卫生组织（WHO）的相关资料推估，中国各类罕见病患者超过一千万人。